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2012年7月20日FDA批准卡非佐米作为第二代蛋白酶抑制剂的一种作为多发性骨髓瘤的治疗手段。在目前阶段比较常见的多发性骨髓瘤治疗药物例如：沙立度胺（Thalidomide）/来那度胺（Lenalidomide）和地塞米松（Dexamethasone）配合使用，还有第一代的蛋白酶抑制剂：硼替佐米（Bortezomib）。卡非佐米有着以下优点：卡非佐米有着对于蛋白酶更加持久且为不可逆的抑制作用，有更好的治疗效果，治疗时产生严重抗药性的可能性也会随之降低。毒副作用也会减小：卡非佐米与周围神经的突变关系比较小，抑制作用显得更加具有有针对性。[18] [19]
1.1.1卡非佐米的化学结构
通用名：卡非佐米(Carfilzomib)
化学名：N-{(2S)-2-[(morpholin-4-ylacety)amino]-4-phenybutanoyl}-L-leucyl-N-{(2S)-4-methyl-1-[(2R)-2-methyloxiran-2-yl]-1-oxopentan-2-yl}-L-phenylalaninamide
分子式：C40H57N5O7
相对分子质量：719.9099
CAS登记号： 868540-17-4
化学结构见图1.1：
图1.1 卡非佐米的结构
1.1.2卡非佐米的应用价值
现在对于对于多发性骨髓瘤一般采取以下措施：[17]
1.一般治疗
（1）在患者的血红蛋白水平低于60g/L时，给患者进行红细胞注入。
（2）在患者有高钙血症，等渗盐水水化，强的松；降钙素，双膦酸盐药物，原发病治疗。
（3）对于高尿酸血病症 ，水化，给患者口服别嘌呤醇。
（4）对于出现高黏滞血症 ，进行原发病治疗，有必要时可以进行临时性血浆交换。
（5）如果出现肾功能衰竭 ，对于原发病进行治疗，必要时进行血液透析。
（6）应对感染 ，联合应用抗生素治疗，对反复感染的病人，可以定期进行预防性丙种球蛋白的注射。
2.化疗
（1）这种疗法合适做过自体移植的病人，采用不含有马法兰的联合治疗方式，该方法常用以下药物：万科，地塞米松，沙利度胺，来那度胺等。
（2）对于不合适做自体移植的病人 可以采用使用马法兰的联合治疗方案，该方法常用以下药物：万科，地塞米松，沙利度胺，来那度胺，马法兰等。
3. 移植造血干细胞
所有有条件的患者均推荐进行自体造血干细胞的移植，部分年轻但是高危的病人可以酌情考虑使用异体造血干细胞进行移植。
4.放疗
可应用于局限性骨髓瘤、局部骨痛以及有脊髓压迫症状的患者。
化疗中使用的万科是第一个被证实有临床疗效的PTSi。卡非佐米作为第二代的PTSi，它抑制蛋白质解体活性的作用具有不可逆性，这是卡非佐米与万科最大的区别。在一个重要的第二期临床试验(PX 171-003)中对于266位治疗已末期的骨髓瘤患者(均已复发4线治疗及以上)，单独用CAZ有23.7%的整体反应率。但如果病人对PTSi和IMiDs具有双重的抗药性，整体反应率也仍有20%，疾病的缓解期间平均为7.8个月，疾病无恶化平均的时间为3.7个月，平均存活时间大约为15.6个月，上述具有双重抗药性的病人平均生存时间达到1年。目前CAZ在美国已被允许用于复发两线的治疗(包括一个PTSi和一个IMiDs)后的骨髓瘤患者(也就是有双重抗药性病人)。若就只对万科失去效果的病人而言，卡非佐米仍然具有治疗的能力，整体反应率有17-24%左右。如果病人疾病复发但还没用过万科，单独使用卡非佐米有大约52%的反应率，再组合瑞复美和类固醇，整体反应率可提升至26个百分点。卡非佐米采用2-10分钟的静脉注射，每周(连续)两天，每持续三周暂停一周，28天为一个疗程。第一个疗程的剂量建议使用20mg/体表面积(m2)，如果患者可以适应，那么第二个疗程后可增加至27mg/m2。先较低剂量开始的原因，是害怕肿瘤溶解症候群合并急性肾衰竭的产生，还有在注射的时候出现发冷、发热、呼吸窘迫之类的问题。卡非佐米目前也有不少的研究针对新诊断的骨髓瘤病人做第一线的治疗。在副作用的方面，第一代万科主要的毒性是周边神经病变(以患者的感觉异常为主)，而相比而言卡非佐米没有以上的问题。单卡非佐米相对而言有倦怠和恶心的感觉，并且和万科一样有会造成血小板的降低的问题，并且要注意有心脏猝死案例的发生。肾衰竭的病人在使用卡非佐米时不需要调整剂量。现在卡非佐米正在对骨髓瘤病人的第一线治疗的效果做临床试验，不论卡非佐米和威克瘤(CMP;整体反应率92%)，卡非佐米和瑞复美(CRd; 整体反应率98%)，或是卡非佐米与癌得星再与赛得(CCyTd;整体反应率100%)，后续的结果都值得人们期待。[14] [15] [16]